Cieľom nariadenia o klinických skúškach je zabezpečiť vyššiu úroveň harmonizácie pravidiel vykonávania klinických skúšok v celej EÚ. Kľúčové vlastnosti sú:
- Zjednodušený postup podávania žiadostí pre všetky klinické skúšky vykonávané v Európe prostredníctvom on-line portálu (Informačný systém klinických skúšok, CTIS).
- Jednotný autorizačný postup pre všetky klinické skúšky, ktorý umožní rýchle a dôkladné posúdenie všetkými príslušnými krajinami EÚ.
- Rozšírenie princípu tichej dohody na autorizačný proces, ktorý poskytuje viac právnej istoty organizáciám alebo jednotlivcom, ktorí vykonávajú klinické skúšky. V doterajšej právnej úprave existovala zásada tichej zmluvy len na posúdenie príslušným vnútroštátnym orgánom. Požadoval sa výslovný súhlas etickej komisie, a to aj vtedy, keď neboli dodržané lehoty stanovené v právnych predpisoch. To v praxi viedlo k oneskoreniam a neistotám.
- Transparentnosť údajov z klinických štúdií sa stane pravidlom. Informácie o schválení, vykonaní a výsledku daného klinického skúšania budú dostupné širokej verejnosti.
- Zlepšenie spolupráce medzi členskými štátmi pri hodnotení neočakávaných udalostí vyskytujúcich sa v klinických skúškach, čím sa zaistia najvyššie štandardy bezpečnosti pre účastníkov európskych klinických skúšok. V konečnom dôsledku to povedie k ešte lepšiemu pochopeniu prínosov a rizík registrovaných liekov.
Ročne sa v celej EÚ 27 povolí približne 3.700 klinických skúšok (údaje za rok 2020). To sa rovná približne 8.000 žiadostiam o klinické skúšanie, pričom každé skúšanie zahŕňa v priemere dva členské štáty. Približne 80 % žiadostí o klinické skúšanie podáva komerčná organizácia (napr. farmaceutické spoločnosti), zvyšok sa týka nekomerčných subjektov (napr. univerzity). Podľa doterajších právnych predpisov existovalo množstvo požiadaviek, ktoré sa medzi členskými štátmi mierne líšili. Pre organizácie, ktoré uskutočňujú klinické skúšky, bolo ťažkopádne spustiť klinické skúšanie v niekoľkých členských štátoch súčasne, keďže požiadavky a načasovanie neboli ani zďaleka totožné. To sa mení so zjednodušeným procesom prostredníctvom CTIS, ktorý vytvára „jedno kontaktné miesto“ na získanie jasných rozhodnutí od každého dotknutého členského štátu vo vopred stanovenom čase po predložení. Okrem toho zavádza administratívne zjednodušenia požiadaviek na klinické skúšky, ktoré zjednodušujú vykonávanie klinického výskumu, a to všetko pri zachovaní rovnakej kvality výskumu.
